国信医药助力ART104完成首例给药，共推阿拉杰里综合征治疗迈入新阶段

2025年9月15日，国信医药科技（北京）有限公司（以下简称“国信医药”）携手昂拓生物（Arnatar Therapeutics）迎来重要里程碑——由双方协同推进的阿拉杰里综合征（ALGS）潜在“first-in-class”反义寡核苷酸（ASO）药物ART104，已于9月1日在复旦大学附属儿科医院开展的研究者发起临床试验（IIT）中顺利完成首例用药。据悉，首例用药者全程无不适，用药后首次访视未发现药物相关副作用，安全性表现良好。作为项目核心合作伙伴，国信医药凭借专业服务能力，为这一罕见病治疗关键突破提供了有力支撑。

ART104是首款旨在上调Jag1蛋白表达的ASO治疗药物，依托昂拓生物自主研发技术，从遗传致病根源出发治疗ALGS——这种以胆管减少和肝功能障碍为特征的严重多系统疾病，其主要致病原因正是Jag1蛋白不足。此前，ART104已获美国FDA授予的罕见病药物资格（ODD）和儿科罕见病资格（PRDD），临床前研究更展现出显著恢复肝脏胆管发育、良好耐受性等优势，有望改变ALGS现有治疗标准。

此次IIT试验由复旦大学附属儿科医院王建设教授主持，将重点评估ART104的安全性、药代/药效学及有效性。在项目推进过程中，国信医药从多方面提供核心支持，为试验有序开展保驾护航：

• 全流程协作支持：深度参与试验整体推进，协调各方资源，确保从试验启动到首例用药的各环节衔接顺畅，保障项目高效落地。

• 关键环节专业赋能：围绕临床试验核心领域，提供贴合项目需求的专业服务，为试验设计、推进等关键环节注入专业力量。

• 合规与安全保障：以合规标准为基础，关注试验过程中的安全把控，为试验的规范开展提供有力支撑。

此次助力ART104完成首例给药，是国信医药在罕见病治疗领域深耕专业服务、赋能创新研发的又一实践成果。未来，国信医药将持续发挥自身在临床研究领域的优势，深化与全球创新药企的协作，聚焦更多像ALGS这样的罕见病及重大疾病领域，以更优质、高效的服务推动更多创新药物研发进程，助力让更多患者早日用上安全有效的治疗方案，为提升人类健康水平贡献力量。