小核酸药物成为全球创新药研发的核心赛道

在生物医药的星辰大海中，小核酸药物正以颠覆性技术姿态，成为全球创新药研发的核心赛道。而在中国，这一前沿领域已不再是零星探索，而是形成了清晰的区域发展格局——长三角引领、京津冀支撑、珠三角加速、中西部崛起，一幅多点联动、协同共进的产业生态图景徐徐展开。

• 苏州堪称“中国小核酸第一城”。昆山、苏州工业园区和纳米城汇聚45+家企业，供应全国90%的小核酸原料与80%的科研试剂及服务。 

◇ 瑞博生物——被誉为“中国小核酸第一股”，手握RiboGalSTAR™等六大递送平台，其乙肝（RBD-1016）、IgA肾病（RBD-7007）管线已进入II期临床；

◇ 圣诺医药——港股上市先锋，STP705皮肤癌疗法挺进美国IIb期，并与礼来、诺华等国际巨头频频合作； 

◇ 圣因生物凭借自主递送技术，高血压候选药SGB-3908进入I期，并斩获礼来12亿美元重磅合作； 

◇ 恒瑞医药、施能康、中美瑞康等纷纷布局AGT、SOD1、HBV等热门靶点，覆盖代谢、神经退行性疾病、肿瘤等多个高需求领域。

• 上海张江则以国际化与临床转化见长。22家企业在此扎根，包括：

◇ 上海挚望——乙肝管线BW-003推进至IIb期，领跑国内；

◇ 润佳医药×君实生物联合开发ANGPTL3/PCSK9双靶点siRNA药物，直指高血脂与心血管疾病；

◇ 迦进生物率先布局抗体-小核酸偶联药物（ARC），CGB1001获FDA孤儿药认定；

◇ 背后还有药明康德、凯莱英等CDMO巨头提供全链条产能支持。

北京凭借顶尖高校与科研院所资源，成为小核酸基础研究与上游原料的核心阵地。12家核心企业在此深耕，2024年产值达194亿元。

◇ 瑞博奥医药是国内小核酸砌块龙头，可量产修饰核苷、GalNAc载体等关键中间体；

◇ 石药集团、北京德琪、乐普医疗聚焦PCSK9、AGT、C5等靶点，多款siRNA药物进入I–II期临床；

◇ 思合基因突破“卡脖子”技术，自建序列筛选、化学修饰与多组织递送三大平台，为行业提供底层工具。

粤港澳大湾区的开放生态与资本活力，让深圳成为小核酸商业化与创业孵化的热土。23家企业聚集于此，2024年产值高达257亿元。

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◇ 信立泰的SAL0145 siRNA药物以长效、低频给药优势切入慢病管理；

◇ 亦诺微医药探索小核酸与溶瘤病毒联用，开辟肿瘤治疗新路径；

◇ 深圳企业普遍强调“临床价值+商业可行”，加速从实验室走向市场。

 

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中西部：后发崛起，承接产能与特色研发

成都、武汉、重庆借力政策红利与成本优势，正成为小核酸产业产能扩张与差异化创新的新战场。

 

◇ 成都倍特药业自主研发BPR-30221616，靶向TTR蛋白，治疗淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）；

◇ 先衍生物、国为生物聚焦AGT、ANGPTL4、INHBE等靶点，布局高血压、高甘油三酯血症、肥胖等代谢疾病；

◇ 武汉光谷引入药明康德、诺泰生物建设CDMO基地；

◇ 重庆更于2026年初投用全市首个核酸药物高端研发中心，填补区域空白。

 

 

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全产业链协同：从“单点突破”迈向“集群作战”

除了区域龙头，一批跨区域配套企业正筑牢产业底座：

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• 上游：键凯科技（递送材料）、纳微科技（纯化填料）、金唯智（基因合成）；

• 中游CDMO：诺泰生物（原料药规模化）、奥锐特（GMP商业化产线）；

• 这些“隐形冠军”为创新药企提供稳定、高效、合规的供应链保障。

 

 

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未来已来：从肝靶向到肝外，从跟跑到领跑

当前，国内小核酸研发高度集中于代谢疾病（高血压、高血脂）、乙肝、IgA肾病三大方向，PCSK9、ANGPTL3、HBV、AGT等靶点竞争白热化。但更令人振奋的是，肿瘤、罕见病、神经系统疾病等新适应症正快速涌现。

 

头部企业已不满足于肝靶向技术，纷纷向肝外递送、中枢神经系统穿透、肿瘤特异性靶向等更高难度领域进发。而区域间的协同——长三角出技术、京津冀供原料、珠三角推市场、中西部扩产能——将推动中国小核酸产业从“企业集聚”迈向“产业集群”，最终实现从全球跟跑者到并跑者，乃至领跑者的历史性跨越。

 

在这场关乎未来医药格局的竞赛中，中国，正在打出自己的王牌。