让研究为罕见病带来无限可能！国信医药旗下国内首家罕见病临床CRO公司成立

     4月14日上午，国信医药集团旗下国内首家专注于罕见病、孤儿药的临床CRO——上海柯西医药科技发展有限公司办公区隆重开业。

     国信医药集团董事长陈永清博士、首席医学官金沄博士、柯西医药总经理谢生荣、国信医药集团华东大区商务副总霍建国等多名高管在位于上海漕河泾莲花大厦的柯西医药办公区齐聚一堂，共同见证这一重要时刻。

     罕见病是指那些发病率极低的疾病。国际确认的罕见病有6000-7000余种，约占人类疾病的10%，病种繁多，未知罕见病与日俱增。80%是由基因缺陷所诱发的具有遗传性的疾病。超过50%的罕见病患者最先从儿童时期发病，目前仅有5%的罕见病有针对性的药物治疗，而较低的诊断率和高死亡率目前给全球医疗卫生健康系统带来了极大的负担和挑战。

（柯西医药开业现场）

     国信医药集团董事长陈永清博士表示，由于罕见病病种多、每种病的患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注罕见病治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。据数据统计，截至2016年，我国上市的“孤儿药”为189种，相较于多达6000—8000余种的罕见病，远远不能满足其治疗需求，许多罕见病患者无药可医。

     陈永清表示，作为行业领先的CRO公司，国信医药积极投身罕见病药物研发领域，成立子公司柯西医药专门致力于罕见病孤儿药临床研究服务，目的是助力科学家们和制药企业对罕见病的研究、诊断、治疗、药物开发及市场准入等方面工作，更好地为有效控制和治疗罕见病提供临床研究基础。

     上海柯西医药科技发展有限公司总经理谢生荣表示，“柯西医药是一家孤儿药及创新疗法的解决方案提供商，专注于孤儿药及创新疗法在中国的临床开发和商业化服务，为中国和全球罕见病患者的健康服务，致力于帮助罕见病患者获得更精准的诊疗！”

      在柯西医药开业当天下午，由研发客、南京市雨花台区罕见病家庭关爱中心、上海柯西医药科技发展有限公司主办，前途汇、国信医药科技（北京）有限公司协办的“孤儿药临床研究和市场开发”沙龙在上海举办，并受到了行业权威人士的广泛关注，知名投资机构负责人以及从事于罕见病、孤儿药与细胞治疗的临床专家、各大医药企业高管近90人参加了沙龙。

     大会以“以患者为中心，依托临床研究，创造无限可能”为主题，邀请到多位行业大咖，共同围绕“孤儿药的注册申请”、“孤儿药临床研究”及“孤儿药市场开发”三大话题展开，国信医药集团董事长陈永清博士、国信医药集团首席医学官金沄博士、柯西医药总经理谢生荣先生出席了会议，国信医药集团首席运营官刘晓梅女士担任主持。

     本次沙龙邀请到众多行业大咖参与。北京大学人民医院I期临床试验研究室方翼主任及其学生陈敏以 “孤儿病的治疗未来，基因置换疗法的机遇”为题，对脊髓性肌萎缩症单基因疗法临床的研究内容、研究结果及未来的展望进行了详细的讲解。

      约印基金投资部董事总经理张亮从投资的角度，分析了罕见病孤儿药的市场情况，他认为罕见病领域可谓“深海”，市场前景十分巨大。

      柯西医药总经理谢生荣先生带来了题为“以患者为中心的中国孤儿药研发机遇”的主题演讲，与现场嘉宾共同探讨中国孤儿药临床研发的机遇与挑战。 

（方翼主任、约印基金张亮、柯西医药总经理谢生荣演讲中）

     沙龙还邀请到垂体瘤GH病友会创始人魏海宁、深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心主任王芳、北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心执行主任姚颜锁，三位罕见病患者组织老师分别介绍了肢大症、神经纤维瘤病及杜氏肌营养不良症的发病情况、患者的实际需求等等。

（三位罕见病患者组织老师演讲现场）

      国信医药首席医学官金沄博士表示，“孤儿药的临床研究和市场开发有自己的特色，本次孤儿药临床研究和市场开发论坛，旨在为国内外孤儿药制药企业提供一个交流的平台，探讨孤儿药在中国的临床研究、市场开发策略，以期为中国孤儿药的临床研发助力，让研究为罕见病带来无限可能！”

（大合影）