国信医药携手CMAC举办的生物统计沙龙在北京精彩落幕!

活动上，沙龙由CMAC理事长李景成和国信医药科技（北京）有限公司首席执行官宋伟致欢迎辞，表达了对与会同道的热烈欢迎。由圣方医药研发副总裁&数据科学和药物警戒事业部总经理汪涛主持本次沙龙。

在开场辞中，李景成向与会嘉宾表达了由衷的感谢。他提到，2024 年即将结束，这一年虽有时间快、竞争卷、难度大等特点，但也说明了学术活动交流意义的重大。CMAC一直坚守“创新、包容、共建、共赢”的核心理念，并在其引领下不断探索和向前。展望2025年，CMAC作为草根出身的平台，将秉持继续“眼中有光、心中有梦、腹中有料、脚上带泥”的做法，举办更接地气、走进各方的活动，以更好促进企业与机构之间的交流。

宋伟提到，尽管近两年处于医药寒冬，但实则是中国生物医药创新的20年，从早期创业走向真正的原创新药研发阶段。在此过程中，产品开发人员、医学及统计科学家等应发挥更大作用，纠正以往对统计工作仅是计算样本量的错误认知，早期药物开发尤其需要各方力量。最后，预祝本次活动取得圆满成功，进而在引领行业创新发展方面发挥积极作用。

在主题分享环节，圣方医药研发统计中心总监陆斐楠做了题为“支持肿瘤药物加速批准的单臂试验考量因素”的演讲。她指出，单臂试验在肿瘤药物加速批准中具有重要意义。单臂试验适用于特定情况，如危及生命且无有效治疗的疾病、罕见癌症等，但也面临患者选择偏差、剂量优化不足等挑战。其适用条件包括疾病的严重程度、癌症的自然病史、药物作用机制、剂量优化、治疗效果证据、获益风险评估等多方面因素。同时，还需考虑外部控制类型、数据来源和统计方法等，并通过实际案例展示了单臂试验从加速批准到全面批准的过程，以及在不同药物研发中的应用和结果。总之，单臂试验在肿瘤药物研发中有重要地位，但需谨慎应用并充分考虑各种因素。

在题为“模型引导的新药研发-原理与实例”的演讲中，上海中医药大学交叉科学研究院定量药理学研究中心主任郑青山介绍了模型引导的药物研发新模式。在基本原理方面，对比了生物统计学和定量药理学两种数据分析方法，前者重点分析剂量与效应的组间差异，后者侧重血药与效应的暴露水平差异及其影响因素。通过Ⅱa期试验实例，展示了两种方法在评估药物安全性和有效性、剂量选择、样本量估算等方面的不同应用及结论差异。在新模式与实例部分，阐述了 MIDD 的价值，如在剂量优化、特殊人群用药等方面的作用，介绍了 FDA 实践及相关实例，包括泰它西普案例、转化 PK/PD 模型、模型引导 FIH 扩展队列设计等，体现其在药物研发各阶段的重要性，同时指出当前药物研发在临床设计、暴露 - 效应关系认识、证据链研究和软件工具等方面存在的问题。

北京信立达医药科技有限公司总经理邓亚中做了题为“肿瘤临床试验中次优对照组的挑战”的演讲。首先通过一项 EGFR 突变阳性晚期非小细胞肺癌临床试验案例引出次优对照组问题，展示了试验设计及结果。接着阐述了次优对照组的定义、识别条件、产生原因及国内外应用情况，指出其在国内外临床试验中均有一定比例存在。然后分析了次优对照组带来的影响，包括受试者风险、伦理风险、临床试验风险、监管风险以及对国际合作和公众信任的影响等。最后从方案设计阶段出发，提出避免次优对照的方法，如依据最佳证据选择对照组、灵活设计并动态监控试验，实时更新和调整标准治疗，合理设计主方案，考虑研究者选择、受试者特征匹配，同时强调伦理审查的重要作用。

在题为“定量获益风险评估”的演讲中，安斯泰来统计编程与真实世界数据科学部门负责人付博首先指出在药物研发中评估药物获益风险比的重要性，目前各国虽积极投入研发，但试验成功率仍有待提高，且获益风险评估决策需更一致。接着阐述了相关监管机构的评估框架及要求，如 FDA、EMA 及我国药审中心均重视该评估且各有指导原则，强调减少主观性、增加透明度及纳入多源数据。qBRA 适用于决策存在分歧或特定患者亚组获益风险评估等情况，在临床各阶段有不同应用，如总体评估、剂量探索等。还介绍了 qBRA 的多种方法及关键考量因素，包括选择关键因素、避免重复计算、确定度量尺度、整合多方意见、量化不确定性等。最后通过 Vorapaxar 的 TRA2°P - TIMI 50 研究案例，展示了 qBRA 框架在实际中的应用步骤及结果呈现方式。

最后，由和铂医药资深副总裁，临床数据分析负责人、CMAC生物统计与定量科学工作组（筹）主任委员李伟东进行会议总结。

李伟东老师指出，在药物研发中探索性数据与推断性假设检验方面，AI 和统计处于不同情况。在Ⅲ期等靠关键试验数据做推断时，AI 使用场景有限；而药物开发初期，很多情况未知，AI 可借助外部信息提供帮助，比如避免拍脑袋决策。对于统计师而言，职业生涯中可能面临不同阶段的挑战，建议处于上升阶段的统计师学习包括 AI 在内的新技术。此外，CMAC生物统计俱乐部今后将升级为统计工作组，会持续为大家带来更多活动，也鼓励同仁分享交流，同时感谢国信医药提供场地和机会。

经过三个小时的深入交流与热烈讨论，“CMAC生物统计与定量科学加速新药开发案例分享沙龙”沙龙在意犹未尽的氛围中圆满完成了所有议程。此次活动中，大家围绕当前生物统计的策略与实践，积极分享经验，共同探讨挑战与机遇，最终达成了广泛的共识，为推动生物统计工作的进步贡献了一份力量。