发改委:鼓励细胞治疗产业发展!2月1日起施行,细胞产业将迎重大机遇!

为深入贯彻党的二十大精神,落实中央财经委第一次会议部署,适应产业发展新形势新任务新要求,加快建设现代化产业体系,根据《国务院关于发布实施〈促进产业结构调整暂行规定〉的决定》(国发〔2005〕40 号),国家发展改革委牵头会同相关部门共同修订形成《产业结构调整指导目录(2024 年本)》(以下简称《目录(2024 年本)》),自2024年2月1日起施行。
细胞培养、细胞治疗药物被列入鼓励类产业目录。

《产业结构调整指导目录(2024年本)》由鼓励、限制和淘汰三类目录组成,共有条目1005条,其中鼓励类352条、限制类231条、淘汰类422条。鼓励类主要是对经济社会发展有重要促进作用的技术、装备及产品。鼓励类目录聚焦基础性、战略性、前瞻性关键领域,重点鼓励市场机制难以有效发挥、需要政府发挥引导作用、对行业发展具有重要指导作用的事项。在《目录(2024 年本)》中,关于医药产业分别为鼓励类5项、限制类6项、淘汰类8项。
在鼓励类别中,新技术、新药以及智能化设备技术被大量纳入,儿童药、短缺药以及细胞培养、细胞治疗药物、高端化智能化制药设备被列入鼓励类产业目录。


来源:发改委《产业结构调整指导目录(2024年本)》2023年第7号令
随着人类医学技术的不断进步,当代医学领域逐渐由分子治疗转向细胞治疗。
细胞治疗是指利用患者自体(或异体)的成体细胞(或干细胞)对组织、器官进行修复的治疗方法。
广泛用于骨髓移植、晚期肝硬化、股骨头坏死、恶性肿瘤、心肌梗死等疾病。目前主要的细胞治疗方式分为免疫细胞治疗和干细胞治疗。
细胞治疗已有百年历史。
首次细胞治疗概念可以追溯到1493至1541年,由菲律宾学者Auredus Paracelsus提出。
1912年德国医生将细胞治疗第一次用于治疗“小儿胸腺机能减退和甲状腺机能低下”。
1930年瑞士的代保罗·尼汉斯(Daul Niehans)成为细胞治疗皮肤年轻化的著名医师,被誉为“细胞治疗之父”。

细胞治疗已经在多种领域得到应用,尤其是那些难以治愈的疾病或传统治疗方法不适用的疾病。下面是一些细胞治疗应用领域示例:
血液系统疾病:细胞治疗已经被广泛应用于治疗多发性骨髓瘤、白血病、淋巴瘤等血液系统疾病;
免疫系统疾病:“自身免疫性疾病”是免疫系统对自身机体成分发生免疫反应,造成损伤而引发疾病。包括:类风湿性关节炎、硬皮病、系统性红斑狼疮、青少年糖尿病、多种皮肤病等;
神经系统疾病:包括类似于多发性硬化症、帕金森病、脊髓小脑性萎缩、共济失调等神经系统疾病的治疗中使用自体细胞治疗;
骨骼系统疾病:骨髓干细胞疗法已被广泛应用于骨骼系统疾病的治疗,如骨折、骨质疏松、关节炎等;
皮肤疾病:自体干细胞治疗已经用于治疗一些表皮的疾病,如烧伤、皮肤缺陷和创伤等。
细胞治疗在癌症领域应用较多,包括肺癌(小细胞肺癌、鳞癌、腺癌)、肝癌、胃癌、结直肠癌、肾癌、急慢性白血病、淋巴癌、恶性黑色素瘤、乳腺癌、前列腺癌等。
细胞治疗的特点相比于传统的药物治疗,细胞治疗主要具有“选择性高”、“局部浓度高”、“可个性化定制”三大优势。
选择性高:细胞药物能感知复杂的人体内环境,只在特定的环境中激活,以发挥相应功能,相比于传统的药物治疗,这意味着可以更大程度上限制药物的副作用。
局部浓度高:人体代谢、药物效应动力学和药物代谢动力学决定小分子药物靶向性较低,它不只在病变组织或细胞内分布,还分布于整个机体组织,这通常会造成严重的脱靶效应。而细胞药物的优势在于可主动迁移到靶组织或靶细胞内发挥作用。
可个性化定制:由于个体差异,很难控制每个患者传统药物的最佳使用剂量,但在细胞治疗中,可应用合成生物学设计基因开关控制药物的合成或释放,也可以根据临床需要设计不同细胞药物以治疗更多疾病。此外,细胞免疫治疗具有长期性,可长期监控肿瘤
传统治疗模式
传统的治疗以药物治疗为主,药物治疗曾给人们带来一场声势浩大的变革,让肺炎、梅毒、肺结核等过去的不治之症变成了可以治愈的疾病。
化学药物,无论是从自然提取的药物,还是从实验室人工合成的药物,服用之后它会遍布全身,然后找到目标,锁定目标。通过非常精巧和特别的手段,关闭目标的某一个功能。
这便是药物治疗疾病的模型。
过去100年间,科学家一直不停的尝试复制这个模型,想要将其用于治疗非感染导致的疾病,如糖尿病、高血压、心脏病之类的慢性病。然而,有些管用,有些不行。
当药物治疗不再如想象中那么有效,我们该怎么办?自然界为我们提供了一个完全不同的解决方案。
细胞治疗模式
生命首先从一个细胞开始。这些细胞结合在一起,组成了器官。这些器官有机地聚合,构成了人类机体。最终构造了这个丰富的生态系统。因此,治疗疾病或许不是机能问题,也不是化学问题,而是干细胞问题。
以骨关节炎为例,从骨骼干细胞的角度出发,将关节炎当作细胞疾病来看待,从人体骨骼中分离出来的细胞,有两个假想:第一,假设真有这样的骨骼干细胞构造了整个脊椎骨架、骨头、软骨组织、以及骨架周边的支持物,类似于血液中的造血干细胞和神经系统中的神经干细胞等。假设二,可能是骨骼干细胞的退化或失能,导致了关节炎这种常见的疾病。
问题根源可能在于,我们应该找这种细胞,但我们一直在寻找治疗药物。相比于现在的“杀死某些东西”,对于大量的慢性退行性疾病—— 肾衰竭、糖尿病、高血压、关节炎,或许我们要做的反而应该是“培养一些东西”,也就是干细胞。
干细胞治疗之所以如此神奇,主要在于它们的三个特性:
1、干细胞存在于预期的位置。无论是骨头表面之下,还是软骨组织下面。在生物学上位置是很重要的,这些干细胞能够移动到合适的位置方便生成骨、软骨以及其他所需要的组织器官。
2、干细胞可以分离出来。即使放在实验室的培养皿中,它们会拼命的构造软骨组织。
3、干细胞是神速修补匠。它们就像是某种细胞胶水,自我更新、自我复制,然后填充到骨折的地方,修复好,最后收工。
